第50章：卫生经济学、经济评估与人工智能技术（Health Economics, Economic Evaluation and Artificial Intelligence Technology）

引言与经济评估类型（Introduction and Types of Economic Evaluation）

本章先对几种主要的卫生经济评估类型做了并列界定。成本-结果分析（cost-consequence analysis, CCA）对成本与结果以自然单位（如血压）进行解构式的描述、测量与呈现，便于临床决策者按情境挑选分析输出中的可用部分；在医疗器械评估中由于基础设施差异较大，CCA 越来越被用作决策支持工具，但其局限是每一构成成分需要隐含赋值。成本最小化分析（cost-minimisation analysis, CMA）以两种对照方案产生同等效果为前提，只在量化的成本中取最小者为最佳，但在成本与结果估计存在不确定性的现实下，这一前提几乎不可能在所有情境中成立，因此更被偏好的是成本-效果分析（cost-effectiveness analysis, CEA）。CEA 在单一（通常为临床的）自然单位（如血压）下比较，以识别实现评估目标（如降低血压）的最小成本策略。当结果以共同的货币单位衡量时，相应分析称为成本-效益分析（cost-benefit analysis, CBA）。

在 CEA 的家族中，作者特别区分出成本-效用分析（cost-utility analysis, CUA）：CUA 以质量调整生命年（QALYs）这一复合指标同时涵盖生存长度与生命质量，使不同干预之间的比较可在整个卫生系统范围内进行。QALYs 的计算需要把个体在某一健康状态下所处的时间长度，按其在那一健康状态所获得的生活质量进行折算；健康状态由人群按通用偏好型量表（如 EuroQol-5D, EQ-5D）进行赋值。本章明确指出，健康状态赋值及方法学细节并非本章重点，文献中存在大量相关讨论可供参考。Table 50.1 以表格形式总结了这五类经济评估——CCA、CMA、CEA、CUA、CBA——在"成本"与"效果"两维上的差异：五者均以货币单位计量成本，但效果侧分别对应"多个结局列表"、"假定与对照等效（无效果）"、"单一自然单位（如血压降低、生命年增加）"、"按多结局调整质量后的生命年"和"货币单位"。

经济评估如何为决策提供信息：框架与决策规则（How Economic Evaluation Informs Decisions: Framework and Decision Rules）

本章接着指出，全球许多国家都要求对干预措施进行经济评估，以便为该干预是否被卫生系统纳入提供信息，但具体决策语境因国家而异，取决于卫生系统的融资与组织方式。英国、澳大利亚、加拿大等单一付费方体系更易于将经济评估集中到中央卫生政策决策中。世界范围内有多个机构进行卫生技术评估以决定新技术的采纳与报销，例如在英国就有英格兰国家卫生与临床优化研究所（NICE）、苏格兰药品联盟（SMC）以及全威尔士药品战略组（AWMSG）。

完全经济评估（以 CEA 为代表）能够计算新卫生技术相对现行实践的增量成本与结果。这种比较可在图 50.2 所示的成本-效果平面上得到四种结局。两种"直接决策"情形为：当新技术既比常规护理更便宜又更有效时（东南象限, SE）予以"占优"采纳；当新技术既更贵又效果更差时（西北象限, NW）则拒绝"被支配"的技术。在西南象限（SW）与东北象限（NE），需要决策规则——前者是"少花钱少获效"是否可接受的价值判断，后者是"多花钱多获效"的取舍。特殊情况下会出现对更便宜但效果更差干预的采纳（SW 象限），但经济评估的重心主要落在 NE 象限的"付更多钱获得更多效果"问题上。决策规则是使成本-效果框架可操作的引擎：增量成本-效果比（ICER）即成本与结果差异之比，落在阈值之下时支持采纳，反之则否。

本节对成本-效果阈值应反映的内容作了讨论：部分作者认为阈值应代表因新技术所带来额外成本而被挤出的健康资源的机会成本。由此，机会成本可被解释为卫生支出增长率转化为健康产出收益的速率。在英国，NICE 对药品采纳设定的成本-效果阈值范围为每多获得一个 QALY £20,000 至 £30,000 之间，这一具体数值在 Fig. 50.2 的成本-效果平面中以虚线表示。

人工智能经济评估的挑战：是否存在"一刀切"框架？（Challenges of Economic Evaluation of AI: Is There a One-Fit-for-All Framework?）

理想情形下，决策者能对所有干预的成本与结果进行评估并按净效益排序，再在既定预算约束下尽可能多地采纳最具效果的干预与新技术，但现实障碍有三：其一，需要现有与新增卫生组合中所有干预的成本-效益信息；其二，所有干预的影响需要用单一的标准化结果指标衡量，这是最突出也是最关键的局限——并非所有卫生干预都能直接对应到临床结果或健康相关生活质量这一最被偏好的影响度量上；其三，药品的临床试验设计通常能建立其与不同结果之间的联系，但对于医疗器械（MedTech）而言这种联系较难建立。本章接着指出，卫生决策充满不确定性，经济评估中存在三类不确定性：变异性（variability，即个体结果之间的变化）、异质性（heterogeneity，即个体之间已知的差异）以及方法学不确定性（methodology，指用于参数估计和模型结构的数值与框架）。这三类不确定性在 AI 评估中进一步放大。

医疗器械的特征与 AI 赋能 MedTech 的特殊挑战（Characteristics of MedTech and the Special Challenges of AI-Enabled MedTech）

MedTech 的有效性证据基础有限。这既与 MedTech 进入医疗市场所需门槛低于药品有关，也与评估其价值本身的难度有关。例如，诊断工具的应用并不必然带来健康结果的改变——后者取决于治疗。图 50.3 展示了"诊断—管理决策—治疗—结果改善"四级证据链上每一段的不确定性。与药品不同，MedTech 的价值源于其能够在临床路径中减少下游不确定性，但也可能因效率提升而带来临床路径之外的好处。本节明确指出：在所评估临床路径之外也能捕捉收益的经济评估方法只有 CCA 的解构式报告方式。MedTecHTA 项目总结了 MedTech 经济评估中的主要挑战：用户与设备交互产生的学习曲线效应、创新的渐进性以及更广泛的组织影响。学习曲线会复杂化"用 MedTech 输出支持临床决策"的假设，并使评估其对临床决策及健康结果的影响变得困难。创新的渐进性很少在临床试验中得到评估，因而其附加值难以解读；组织影响则提示需要更灵活的成本测算方法，以纳入 MedTech 所在路径之外的成本。

当涉及 MedTech-AI 时挑战进一步放大。学习曲线不仅存在于用户与设备之间，也存在于设备与其所训练的数据之间——若学习为无监督式，则后者的影响更难以管理。创新的渐进性可能由公司或数据驱动，更广泛的组织影响还需考虑将这一创新技术纳入临床环境所需的基础设施要求。本章由此提出一个视角转变：AI 不应被视为独立的技术设备，而应作为卫生系统转型的杠杆。这一视角变化影响技术、临床、人本与认知（患者与临床医生）、职业与组织、经济、法律与伦理等多个层面。已有一些评估卫生系统变化的方法被提出，但因这类干预通常依赖于具体情境，其普遍性仍是挑战——AI 解决方案所训练的数据未必与所有使用情境相关。

AI 赋能 MedTech 经济评估的指南与价值主张框架（Guidance and Value Proposition Framework for AI-Enabled MedTech）

多篇文献强调了 MedTech 与药品之间的根本差异以及建立合适经济评估框架以正确衡量前者价值的必要性。然而，克服这些问题的相关方法学文献仍很稀缺。一项评估欧洲 HTA 指南现状的研究发现，只有四个国家就医疗设备评估的推荐分析方法发布了官方指南。此外，欧盟委员会设立的"卫生投资有效方式专家小组"被要求就如何评价包括 AI 在内的数字健康技术对卫生系统的整体影响提供意见，其建议同样指向需要调整现有评估框架以捕捉这些技术的真实影响。

英国是少数为 MedTech 建立了参考案例的国家之一。2009 年，英国 NICE 设立了医疗器械评估项目（MTEP），该项目源自一项旨在改善 MedTech 在英国国家医疗服务体系（NHS）中采纳的技术咨询。NICE 的其他方法学指南通常会指明首选的研究设计，但 MTEP 并未规定特定的研究设计作为首选证据来源。NICE 鼓励把 CCA 作为主要的分析方法，以实现经济与临床收益的解构式报告。这一推荐比针对"对健康结果有影响的技术"的推荐更具灵活性。更近一些，NICE 在数字健康技术（DHT）评估试点项目内开发了一个分层级的有效性与经济性证据标准框架：证据层级 1 对应于提供系统服务（如转诊与预约安排）的 DHT；层级 2 由用于"告知、监测与沟通"的 DHT 组成；层级 3a 与 3b 则由用于"提供预防、行为改变与自我管理干预"以及"用于治疗、主动监测、诊断或计算"的 DHT 构成。经济性标准的框架被作为促进一致、系统的指南以正确量化 DHT 经济影响的辅助工具，围绕三个核心概念展开：(1) 经济信息，(2) 价值主张，(3) 合适的经济分析。在正确识别信息的同时，应进行价值主张评估以确定最相关且可行的经济分析类型。标准框架指出，经济分析的水平应与 NHS 的财务承诺及其对付款方所构成的风险相匹配（详见表 50.2）。

卫生政策制定者对价值主张的使用暗示着对"新型 DHT 应带来何种价值"的明确兴趣。近期文献试图阐明 AI 与 ML 技术在整个放射学路径中的潜在用途与机会，识别出 ML 技术改造临床环境的多种方式。其潜力的很大一部分是在放射学路径中自动化任务，从而释放临床医生的时间到其他职责上并缩短任务完成时间。Box 50.3 概述了 Moore 等人（2020）总结的心胸影像路径中 AI 的若干潜在价值领域：例如，将 ML 用于改善扫描仪利用率可减少等待时间（通过对不同操作及需要更多关注的患者进行更优的时间分配），并减少因错过预约造成的收入损失；在图像采集中，ML 可在保持图像质量的同时降低辐射剂量；患者定位（patient centring）也可被 AI 优化以减少辐射；自动化的质量评估可免除技师在放射科医师临床审阅前再次核对图像的环节，从而减少因低质量图像导致的复扫；ML 也在"发现—量化—特征化—随访"这一诊断过程中扮演角色——对异常扫描的优先排序可缩短高风险患者的诊断时间。这些应用改善了影响患者诊断、治疗与管理的流程，提高了正面结果的可能性。然而，本节也明确指出，由于难以将健康结果归因到这些应用上，这些"流程（中间）结果"在卫生经济评估中难以评估。

价值被定义为"每单位货币支出的健康结果产出"。为在 CMR 影像路径中识别价值，美国研究者利用 Medicare 报销数据识别了 CMR 数据所致的五类临床影响：(i) 导致新诊断、(ii) 避免有创操作、(iii) 避免进一步的"分层"检测、(iv) 导致临床管理的小幅变化、(v) 临床结果无差异。图 50.4 展示了适用于影像 AI 技术的五个价值领域（改编自普华永道关于 AI 在医疗中价值的报告），前四个领域反映了 NHS 医疗连续体（从疾病预防与健康促进到已知临床状况的持续治疗），第五个领域反映了 AI 在研究与创新语境中的变革性能力。在市场营销中，价值主张被定义为使公司或产品对客户具有吸引力的创新、服务或特征；部分作者认为价值主张必须超越仅仅阐明商业、经济与临床价值，还应纳入伦理、职业与文化价值，以及新技术的可用性与接受度——这与多位研究者所总结的医疗设备评估挑战（数据质量、医务人员学习曲线、长期结果衡量、组织影响）相吻合。表 50.3 列出了 AI/ML 在 CMR 影像中应用的例子以及这些应用实现后可能带来的现实收益（涵盖预防、正确诊断、治疗管理、研究与创新四个价值领域），目的是展示构建价值主张的第一步——为卫生影响赋予价值。表 50.3 与图 50.4 这样的框架相结合，确保了对价值进行更全局评估的价值主张得以形成。借助这一信息，卫生经济学家能更好地建模并满足经济评估的证据需求，从而为心胸影像路径中的 MedTech（如 MedTech-AI）的真实成本-效果生成证据。

AI 赋能 MedTech 的经济评估：已发表文献与 NICE 试点（Economic Evaluation of AI-Enabled MedTech: Published Literature and the NICE Pilot）

AI 赋能 MedTech 的经济证据在已发表文献中仍然有限。Wolff 等人（2020）开展了一项系统综述，旨在识别评估医疗行业已部署 AI 技术的文献，并报告称只有六篇论文符合纳入标准——主要要求是对所审查技术有详细描述以及对经济结果进行透明报告。该研究还基于"分析描述、假设构建、成本视角、是否纳入对照、净现值计算以及基础情景的验证"这六个维度对六篇论文进行了质量评估。所有研究都描述了所执行的分析并说明了所采纳的视角，但没有一项研究开展完整的经济评估；事实上，这六个案例都只对 AI 赋能 MedTech 产品进行了成本分析。研究还指出，没有一项研究纳入了 AI 技术实施中的开发与运营成本。

在 Wolff 等人（2020）的综述之外，其他例子也得出了类似结论。一项针对性文献综述额外识别了八项包含 AI 技术经济证据的研究。其中只有一项研究使用了完整的成本-效果分析：作者评估了一个用于监测结核病治疗的 AI 赋能平台，将其与美国卫生体系下"直接面视下治疗"作比较。该研究提供了分析类型（通过决策建模进行的成本-效用分析）与基础情景及情景分析结果，但其他信息（如对干预与对照的描述）有限，因为该研究为会议摘要。其余研究仅报告了成本评估。有些研究进行了基于模型的最小化分析，但仍只有一项研究量化了实施用于按风险分类和管理患者的 AI 应用后卫生资源利用的差异。绝大多数成本最小化研究将 AI 技术评估为一线诊断以指导后续管理。在所有这些案例中，AI 的使用都带来了成本降低。然而，用于支撑这些分析的证据均来自观察性数据或可行性研究。

NICE 在一项全新的数字健康技术评估试点项目中评估了三项技术，其中只有一项包含 AI 成分。该技术是一项用于检测心律失常的远程心脏监测服务，记录由算法分析并生成带有诊断建议的技术报告。技术提交中包含一项成本-结果模型，但缺乏捕获临床结果的数据。虽然 NICE 承认该技术可能具有成本节约效果，但最终建议考虑使用的机构应收集更多数据，以解决长期成本与结果的不确定性。

案例研究：AI 在心脏路径中经济评估所需信息（Case Study: Information Required for Economic Evaluation of AI in Cardiac Pathways）

本节案例研究汇总了规划心脏路径中 AI 经济评估所需的信息（详见表 50.4），并附上模型选择理由。背景与未满足的需求方面，心血管疾病（CVD）的风险预测工具对于预防至关重要；已有多个风险预测工具，但每一个都有局限，不同算法可能仅适用于特定人群。决策问题是：基于 AI 的 CVD 风险计算器是否比其等价的传统统计学 CVD 风险计算器在对健康人群进行 CVD 事件预测时更具成本-效果。PICO 框架中：人群为 40 岁以上健康人群；干预为使用非自适应机器学习算法开发的 CVD 风险计算器（ML-CVD）；对照为基于统计学的 CVD 风险计算器（S-CVD）；结局为 CVD 事件，包括心肌梗死、卒中与卒中死亡（两种计算器使用相同的输入变量计算 CVD 风险）。价值领域涵盖：预防/健康促进（降低 CVD 及相关事件的发生率与患病率、减少卫生资源使用）；早期检测（降低疾病严重程度从而改变健康状态并提升生活质量、提高生存与生活质量、减少卫生资源使用）；正确诊断（提高 CVD 风险预测的准确性、增加合适治疗、减少不当治疗与卫生资源使用）；治疗（提高生存与生活质量）；研究与创新（治疗数据为算法适配提供信息）。

评估方法方面，由于价值领域显示多个影响点，将采用成本-效用分析——通过评估检测后事件及待评估健康状态下的生存与生活质量变化，捕捉多个影响点。模型方面，由于本案例的临床有效性研究时间跨度短，需要使用决策分析模型将不同来源的数据合并，外推到人群的终身尺度。首先需按检测结果对人群进行分层：决策树（图示）按检测输出对个体进行分层并量化每种诊断策略下的成本与结果。健康人群进入 ACC/AHA CVD 风险计算器或 ML CVD 风险计算器后被分为高风险与低风险，每组再按真阳性、假阳性、假阴性、真阴性四类检测准确性进入 CVD、健康或死亡三类结局。决策树整合了预防、正确诊断与治疗价值领域中的影响点：个体按检测结果分层；健康结果与照护成本取决于检测输出的准确性；可基于文献或专家意见设定规则以根据检测准确性分配健康结果与卫生资源使用（例如本案例中，CVD 终生诊断者的生活质量最差，假阳性患者因接受不当治疗需要生活质量下调）。决策树的局限是无法评估长期影响而不至于让树变得过分庞大；为评估成本与结果在递归事件上的长期影响，可使用 Markov 链模型量化成本与结果：在每一模型周期（如 1 年）个体停留在"健康"状态，直到首次发生 CVD 事件或因 CVD/非 CVD 原因死亡。状态转移概率（如 tp_HtoC）给出个体在每个周期中停留在原状态或转入另一状态的概率；每个健康状态对应着特定的卫生资源使用与生活质量，从而可计算决策树分层下治疗决策的成本与结果。本评估所需的证据包括用于将临床决策与两种技术的诊断输出相关联的诊断准确性研究，以及用于将临床决策与健康结局（如有/无预防治疗时 CVD 风险）相关联的临床有效性研究（最好采用随机对照试验以减少偏倚）。在此基础上可评估新技术的成本-效果。

小结（Summary）

本章小结指出，卫生经济学的目标是在医疗环境中支持稀缺资源的配置。经济评估是一组分析工具，其差异在于所衡量的结果，并允许在预算约束下评估替代行动方案。结果既可以是血压、挽救的生命年等自然单位，也可以是生活质量度量——后者可在整个卫生系统内指导资源配置。MedTech 评估在与 AI 软件结合时尤其具有挑战性，原因在于其输出与健康结果之间难以建立联系。这一困难既源于 MedTech 的一般特征，也源于 AI 在卫生与照护系统中应用的多样性。英国的 NICE 等卫生政策组织通过推荐 CCA 作为首选经济评估方法应对了此问题。为支持对这一解构式经济方法所需证据的识别，NICE 还建议使用价值主张来确定最适合该评估问题的卫生经济分析方法。本章所展示的价值主张框架内各价值领域识别了临床价值的类型，并支持了案例研究中对合适经济评估方法的识别——展示了干预的价值主张可在设定 MedTech 与 AI 领域的研究优先级、支持 MedTech-AI 未来试验设计以及推动 MedTech-AI 更好卫生经济评估方面发挥作用。

本章个人批注

这一章通篇弥漫着"评估的工具很多，但每种都有代价"的气息。CCA/CEA/CUA/CBA/CMA 五类分析并不存在绝对优劣，关键看决策问题的时间跨度、结果维度的可分解性，以及干预与最终健康结果之间是否存在可追溯的链条。作者明显偏好 NICE 的做法：把 CCA 作为默认、辅以价值主张来选定具体分析层级——这是一种"先用解构信息暴露不确定性、再按风险与财务承诺匹配分析深度"的实用主义。本章对"AI 是卫生系统转型杠杆而非独立设备"的视角转变值得记一笔：当学习曲线同时存在于"用户—设备"和"设备—数据"两对关系中时，单次评估几乎不可能捕获全部价值。Wolff 等人（2020）的系统综述揭示的事实——六项研究中无一项开展完整经济评估，且无一项纳入开发与运营成本——是 AI 评估领域"重算法轻证据"现状的缩影。NICE 在数字健康试点中也仅纳入一项含 AI 的技术，且其最终建议是"采集更多数据"，这与作者在结尾强调"没有透明框架则不能充分实现新技术收益"形成呼应。Table 50.4 的案例研究在概念上完整（PICO + 价值领域 + 模型 + 证据需求），但其决策树 + Markov 链的组合是经典教科书式流程，对实际研究而言，诊断准确性研究 + 临床有效性研究两条证据链的可获得性往往就是真正的瓶颈。值得反思的是：作者虽强调"伦理、职业与文化价值"应纳入价值主张，但在整章的评估方法学中却未提供将这些维度量化的路径，这是一处落地缺口。

与上下章的衔接（一段话）

第 50 章处于本书"卫生经济学—商业化—知识产权—伦理"四联章的起始位置（ch50–ch53）。在 ch49 已经系统梳理了 AI 医学影像相关的法律、监管与隐私框架之后，本章把视角从"合规"切换到"价值"：合规是必要条件，经济学评估则是技术能否在卫生系统内规模化采纳的最终筛选。下一章 ch51 将接续到"商业化与知识产权"，把本章的成本-效果证据与厂商的市场进入策略、专利与数据所有权等议题对接；再之后的 ch52（伦理考量）与 ch53（撰写 AI 综述论文）则把卫生经济学的"价值"问题分别落到"伦理边界"与"研究汇报规范"上。本章被放在 ch49 之后、ch51 之前，是因为"先合规、再评估、然后商业化"是医疗器械从实验室走向临床的标准三段式，作者有意把这一逻辑显式化为章序。